在过去十年间迅速发展起来的拟抗体药物,代表了下一代靶向药物的主要发展方向。与抗体药物类似,它同样能够实现高度的特异性和亲和力,具备高度的热稳定性,但体积只有抗体药物的1/5-1/10,甚至更小,能够结合绝大多数疾病靶点,包括化学分子、多肽和各种构型的蛋白靶点。因此,它能够避免抗体药物产业化中的关键性制约因素,如:(1)生产繁琐;(2)穿透性差;(3)仅适用于部分疾病靶点;(4)关键性技术(如人源化、生产、筛选文库等)被国外各公司垄断,知识产权附加费高昂等。

新药项目:靶向型抗肿瘤药物
靶向型抗肿瘤药物拉开了癌症治疗的新时代。它能够特异性地与疾病靶点结合,而不伤害正常细胞。当前的靶向抗肿瘤药物多为抗体药物,组织穿透性差,同时容易引发抗药性。华金瑞清利用拟抗体开发组织穿透性更好、以及能穿透细胞膜抑制胞内特定通路、疗效更好的靶向抗肿瘤药物,直接解决抗药性问题。
新药项目:中枢神经系统药物
脑靶向给药是除肿瘤靶向治疗外最重要的靶向药物研发领域。由于血脑屏障(BBB)的存在,绝大多数药物不能经由外周途径进入脑部,即使少量进入也难以在脑内达到有效的治疗浓度。脑毛细血管内皮细胞上的特殊受体,如转铁蛋白受体和胰岛素受体,具备跨BBB转运某些生物大分子的功能,以保证脑正常发育。华金瑞清利用对该类高丰度受体具有高度特异性的拟抗体,与药物交联或载药脂质体耦联,实现跨BBB转运药物。相对于单克隆抗体,拟抗体与受体的特异性结合能力在耦联或跨膜后不会出现太大变化,并可以通过体外工程手段进行明确、快速地优化。
